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新濠天地线上娱乐:临床急需,国内首个法布雷病特效药物法布赞在华获批

时间:2019/12/20 18:52:49  作者:  来源:  浏览:0  评论:0
内容摘要: 赛诺菲中国宣布,中国国家药品监督管理局已批准法布赞(注射用阿加糖酶β)用于被确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏)患者的长期酶替代疗法,适用于成人、8岁及以上的儿童和青少年。作为国内首个获批的法布雷病特效药,法布赞填补了国内特异性治疗药物的空白和临床未被满足的需求,可长期稳定肾...
    赛诺菲中国宣布,中国国家药品监督管理局已批准法布赞(注射用阿加糖酶β)用于被确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏)患者的长期酶替代疗法,适用于成人、8岁及以上的儿童和青少年。作为国内首个获批的法布雷病特效药,法布赞填补了国内特异性治疗药物的空白和临床未被满足的需求,可长期稳定肾功能、减轻疼痛、改善患者生存质量,使患者回归正常生活成为可能。

“从小不会出汗,手指、脚趾莫名疼痛,疼的生不如死。”法布雷患者小刚这样形容自己的患病过程:“之前的十几年,爸妈陪我跑遍省里大小医院的各个科室,都不知道我这是什么疾病。多少种药品吃了一个又一个疗程,效果甚微。难以忍受的病痛迫使我不停的就诊问医,寻找治疗的希望。直到今年,围绕新出现的肾病的检查、确诊、穿刺,最后通过专家会诊被确诊为法布雷病。但是,医生却告诉我,法布雷病是一种极为罕见的疾病,国外有药而国内无药可治。那时候,感觉自己的人生陷入灰暗,每天彻夜难眠。”

法布雷病(也叫法布里病)是一种罕见的X染色体伴性遗传的溶酶体贮积病,患者常常出现如手脚烧灼般的疼痛,短则持续数分钟,长则数日之久,有时反复出现,严重时无法正常生活,并对肾、心脏、脑、神经等各器官产生严重损害造成病变,如得不到有效治疗将严重威胁生命。这类疾病症状往往出现在患者儿童至青少年时期。此外,男性患者临床症状重于女性患者,男性患者平均生存期较对照人群缩短20年,女性患者则缩短约10年。我国约有超过300名法布雷确诊患者。

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